fbpx
AktualnoPreporuka EU odobrenja prvog oralnog lijeka za spinalnu mišićnu atrofiju

Preporuka EU odobrenja prvog oralnog lijeka za spinalnu mišićnu atrofiju

Preporučeno je odobrenje prvog oralnog lijeka za određene tipove spinalne mišićne atrofije, teške bolesti radi mutacija na kromosomu 5q na genu SMN1 što uzrokuje atrofiju i propadanje mišića. Europska agencija za lijekove (EMA) objavila je preporuku za EU odobrenje lijeka Evrysdi kompanije Roche za oboljelu djecu od dva mjeseca starosti nadalje s kliničkom dijagnozom tip 1, tip 2, tip 3 SMA ili s jednom do četiri kopija gena SMN2.

Dva klinička istraživanja


Kako su objasnili iz EMA-e, risdiplam kao aktivna supstanca ovog lijeka, pokazala je da može omogućiti SMN2 genu proizvodnju SMN proteina što dovodi do smanjenja gubitka živčanih stanica te stoga i manjih simptoma ove bolesti. Prva odobrena terapija za ovu bolest jest nusinersen ( Spinraza) u EU odobrena krajem svibnja 2017. godine, a glavna razlika netom odobrene terapije za SMA jest način primjene odnosno uzimanja terapije jer je riječ o prvom neinvazivnom obliku liječenja. Prema izvještaju navedenog europskog regulatornog tijela preporuka za odobrenje u EU temelji se na rezultatima dva klinička istraživanja. Cijena ove terapije bit će predmet pregovora svake države članice s proizvođačem.

Podijelite članak:

spot_imgspot_img
spot_imgspot_imgspot_img

Najnovije

Više iz rubrike

Izabrali čitatelji

Naše rubrike