Nova genska terapija za spinalnu mišićnu atrofiju (SMA) odobrena je od Europske komisije. Liječenje se primjenjuje jednokratno, a namijenjeno je za liječenje oboljelih od SMA starijih od dvije godine, adolescenata i odraslih osoba. Dosad je ovo bilo moguće samo za djecu do dvije godine starosti.
Odluka Komisije važna je za cijelu zajednicu osoba koje žive sa SMA. U Hrvatskoj ih je više od 120. Svako novo odobreno liječenje znači novu priliku za dio oboljelih i njihove obitelji te dodatno potvrđuje koliko brzo napreduje razvoj terapija za rijetke bolesti. Sada očekujemo da se ovaj europski iskorak što prije pretoči u stvarnu dostupnost terapije i hrvatskim pacijentima, uz transparentan i pravodoban postupak procjene te u skladu s medicinskim kriterijima“, poručili su iz Hrvatskog saveza za rijetke bolesti.
Hrvatska od 2023. ima novorođenački probir na SMA, a terapiju je dosad primilo deset djece iz naše zemlje. Hoće li i ostali imati mogućnost ovakvog liječenja predstoji vidjeti. Slijedi, naime, nacionalni postupak i procedura odobrenja odnosno uvrštenja lijeka kod nas.
