Za pacijente kod kojih je uzrok distrofije mrežnice mutacija gena RPE65, u Hrvatskoj su dostupni terapijski postupci koji mogu dovesti do značajnog poboljšanja vida i spriječiti sljepoću – ključno je postavljanje točne kliničke slike i genetska dijagnoza bolesti.
Genetskim testiranjem utvrđuje se mogu li se bolesti liječiti primjenom genske terapije, a postupci testiranja i liječenja provode se u Kliničkoj bolnici „Sveti Duh“, a Hrvatska je prva zemlja centralne i istočne Europe i jedna od 15 zemalja u svijetu koja ima mogućnost ovakvog liječenja.