Prijavljen je niz teških nuspojava upotrebe lijeka Zolgensma (onasemnogen abeparvovek), genske terapije za liječenje bolesnika sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA), izvijestila je Hrvatska agencija za lijekove (HALMED).
Zolgensma je od 1. rujna 2021. uvrštena na Osnovnu listu lijekova HZZO-a za liječenje SMA. Primjenjuje se jednokratno kod djece sa SMA u dobi do dvije godine života.
Predstavnik nositelja odobrenja, Novartis Hrvatska d.o.o., u suradnji s HALMED-om i Europskom agencijom za lijekove, uputio je pismo zdravstvenim radnicima o fatalnim ishodima uslijed akutnog zatajenja jetre prilikom primjene lijeka. Ti su slučajevi prijavljeni izvan Hrvatske.
HALMED poziva liječnike da nadziru funkciju jetre prije liječenja te najmanje tri mjeseca nakon primjene infuzije ovog lijeka.
Ističu da treba odmah pregledati bolesnike s pogoršanjem rezultata pretraga funkcije jetre i znakovima ili simptomima akutne bolesti jetre.
Ako primjena kortikosteroida nema odgovarajući učinak u ovih bolesnika, liječnici koji prate bolesnika trebaju se posavjetovati s pedijatrijskim gastroenterologom ili hepatologom te razmotriti prilagođavanje doziranja kortikosteroida.
Doza kortikosteroida ne smije se smanjivati sve dok rezultati pretraga funkcije jetre ne dosegnu odgovarajuće vrijednosti.
Treba obavijestiti njegovatelje o ozbiljnom riziku od oštećenja jetre i potrebi za periodičkim praćenjem funkcije jetre.
