Virtualni Forum za bolesnike s rijetkim hematološkim oboljenjima u organizaciji tvrtke Novartis, održan 18. svibnja 2022., okupio je oko 50 bolesnika iz cijele Hrvatske s dijagnozama imunosne trombocitopenije (ITP), policitemije vere (PV) i mijelofibroze (MF) te 9 hematologa iz svih većih hrvatskih hematoloških centara uz predstavnike Hrvatske udruge leukemija i limfoma (HULL).
Cilj sastanka bio je potaknuti dijalog i diskusiju između bolesnika i hematologa u malo drugačijem i ne toliko formalnom okruženju te bolesnicima odgovoriti na pitanja koja ih muče. O rijetkim bolestima se ne priča često i nisu medijski eksponirane kao što su to recimo rak dojke ili pluća. Radi se o bolestima od kojih godišnje obolijeva samo oko 1-2 na 100.000 ljudi u Hrvatskoj te iz tog razloga nisu u fokusu javnosti. No, to ne znači da nisu ozbiljne. Baš naprotiv, u velikom broju slučajeva značajno smanjuju kvalitetu života te životni vijek bolesnika.
Budući da ne postoji udruga koja okuplja ovu skupinu bolesnika, izabrana su spomenuta tri hematološka oboljenja, napravljeni su i tiskani vodiči za bolesnike s pozivnicom za Forum, a bolesnici su ih dobili od svojih liječnika ili sestara u hematološkim centrima.
O kakvim se konkretno bolestima radi?
ITP je bolest kod koje imunosni sustav tijela smanjuje proizvodnju trombocita i povećava njihovu razgradnju, što često može dovesti do krvarenja.
PV je kronični rak krvi kod kojeg je poremećeno stvaranje novih krvnih stanica u koštanoj srži. Najčešće se radi o povećanom broju eritrocita koji vodi do povećanja gustoće krvi te potencijalno do tromboze i smrtnog ishoda.
MF je kronična bolest krvi kod koje dolazi do promjene matičnih stanica u koštanoj srži. Krvotvornu koštanu srž zamjenjuje vezivno tkivo i ona se pretvara u vlakna (fibroza). Prvo se tijekom bolesti stvara preveliki broj krvnih stanica, a kasnije proizvodnja počinje padati. Posljedice su anemija, manjak trombocita te povećanje slezene (splenomegalija).
Kod svih nabrojanih rijetkih hematoloških bolesti ciljevi liječenja su isti:
• Ciljevi terapije trebaju biti individualizirani prema bolesniku i fazi bolesti
• Terapija treba biti s minimalnom toksičnošću
• Terapija treba optimizirati kvalitetu života
• Terapija, ako je moguće, treba osigurati produljenje života
• Ako je moguće (ovisno o bolesti i njenoj fazi) dovesti bolesnika do potpunog izlječenja
Važnost komunikacije
U procesu liječenja komunikacija između liječnika ili sestre i bolesnika je presudna. Hematolozi imaju znanje o samim bolestima i dostupnim terapijama, a bolesnici su eksperti za sebe i svoje potrebe. Samo kroz dobru suradnju i pridržavanje terapijskih protokola bolesnik može ostvariti maksimalnu korist od liječenja.
Za razliku od nekih drugih zemalja, možemo reći da je dostupnost potrebnih terapija za bolesnike s rijetkim hematološkim oboljenjima u Hrvatskoj dobra, no i dalje nisu sve opcije dostupne. Svijest o rijetkim bolestima se s vremenom podiže i vjerujemo da ćemo uskoro moći i hrvatske bolesnike liječiti svim odobrenim terapijskim opcijama.
